"Tomo del diario 'El País' que a su vez recurrió al 'Chicago Tribune' en una historia del colega Manuel Ansede, quien informó que 'uno de los mejores científicos del mundo, David Liu, propone una estrategia revolucionaria para revertir con un tratamiento similar el 30 por ciento de las patologías raras'".
OPINIÓN
Por Teodoro Rentería
Arróyave
Lunes 24 de noviembre de 2025
Si partimos de que las enfermedades genéticas es seguramente
el flagelo más severo de la humanidad pues son miles sus variantes, el
nacimiento del PERT, gracias al talento del científico estadounidense, David
Liu del Instituto Broad de Cambridge, Estados Unidos, que promete ser una
medicina multiusos para solucionarlas, estamos en la estrategia revolucionaria
científica más significativa y de mayores beneficios para la humanidad.
Las enfermedades se denominan genéticas, nos explican las enciclopedias
especializadas, porque son causadas por alteraciones o cambios, es decir
mutaciones, en el material genético de un individuo, ya sea en los genes o en
los cromosomas. Estos cambios afectan las instrucciones para el funcionamiento del cuerpo,
provocando trastornos o condiciones de salud específicas.
Tomo del diario “El País” que a su vez recurrió al “Chicago Tribune” en una
historia del colega Manuel Ansede, quien informó que “uno de los mejores
científicos del mundo, David Liu, propone una estrategia revolucionaria para
revertir con un tratamiento similar el 30 por ciento de las patologías raras.
Las curaciones milagrosas de enfermedades genéticas, logradas gracias a la
modificación minuciosa del ADN de cada paciente y celebradas con razón a bombo
y platillo, son solo excepciones en una tragedia.
Hay más de 7.000 enfermedades raras identificadas, pero apenas existen tratamientos
para el 5 por ciento pese a que afectan a más de 300 millones de personas”.
Por ello, en los siguientes renglones está la trascendencia del trabajo del
químico estadounidense David Liu, quien el pasado miércoles anunció su idea
revolucionaria: una medicina experimental multiusos que promete arreglar la
causa de decenas, o incluso cientos, de enfermedades genéticas diferentes. Un
único tratamiento, multitud de problemas distintos resueltos en miles de
pacientes, esa es la estrategia. Su nombre es PERT.
Actualmente se necesitan años y millones de dólares o euros para desarrollar un
solo tratamiento de edición genética para una mutación específica de una o
pocas personas.
Liu en cambio, argumenta que, a menudo, el cuello de botella no son los avances
científicos, que ya existen, sino las exigencias de las autoridades, los
precios de fabricación y el reto de comercializar fármacos que solo sirven para
un puñado de pacientes.
Las empresas de edición genética, alerta, “tienen que tomar la desgarradora
decisión de qué objetivos perseguir, que es lo mismo que decidir qué pacientes
se van a quedar atrás”. Tras años de devanarse los sesos, Liu propone una solución: “La edición
genética agnóstica respecto a la enfermedad”.
El término “genética”, continuamos con las fuentes del tema, proviene de la
palabra “gen”, que es la unidad básica de la herencia. Los genes están
compuestos de ADN y contienen la información necesaria para construir y
mantener un organismo. Las enfermedades genéticas se originan por fallos en
este “código” o “instrucciones”.
Es importante destacar que no todas las enfermedades genéticas son
necesariamente hereditarias -transmitidas de padres a hijos-; algunas pueden
ser el resultado de nuevas mutaciones que ocurren durante la formación del
óvulo o del espermatozoide, o durante el desarrollo fetal temprano. Sin
embargo, la característica común es que la raíz del problema reside en los
genes o cromosomas del individuo.
El ADN, continúa Liu, es como un libro de recetas para producir proteínas, las
máquinas moleculares que se ocupan de las principales tareas dentro de un ser
vivo. Cada célula lee esas instrucciones genéticas para saber qué ingredientes
tiene que añadir, hasta que llega a un mensaje final que indica que la receta
ha terminado y la proteína está completa. Las erratas en el ADN, sin embargo,
pueden arruinar el proceso. Un tercio de las enfermedades genéticas están
provocadas por las denominadas mutaciones sin sentido, que detienen la
fabricación antes de tiempo y provocan proteínas truncadas y nocivas.
El equipo de David Liu no propone corregir estas mutaciones una por una, como
hasta ahora, sino hacer sofisticadas modificaciones genéticas para que cada
célula produzca una molécula que consigue que la receta se lea correctamente
hasta el final, independientemente de la proteína implicada.
Los investigadores han hecho un primer intento con éxito en cuatro enfermedades
congénitas aparentemente muy diferentes: la de Tay-Sachs, un trastorno
neurodegenerativo que hace que los niños mueran antes de cumplir cuatro años;
la de Batten, también letal y asociada a un deterioro progresivo de las
capacidades; la de Niemann-Pick, causante de la acumulación de grasas en el
cerebro; y el síndrome de Hurler, que provoca una cascada de complicaciones
respiratorias y cardíacas antes de que llegue la adolescencia.
Gracias a un mismo tratamiento PERT, Liu y sus colegas han conseguido revertir
estas enfermedades en células humanas en el laboratorio y, en el caso del
síndrome de Hurler, también en ratones. Es solo una prueba de concepto, pero
revolucionaria. “Queda mucho trabajo por delante para hacer realidad el
potencial a largo plazo de PERT para beneficiar a los pacientes”, explica Liu a
“El país”. Sus resultados se publican este miércoles en la revista “Nature”,
referente de la mejor ciencia mundial.
Respetados lectores, radioescuchas, televidentes y cibernautas, si le apasiona
el tema médico revolucionario, lean el trabajo periodístico completo en la
edición del pasado miércoles 19 de noviembre de “El País”.
Periodista
y escritor; presidente del Colegio Nacional de Licenciados en Periodismo,
CONALIPE; secretario de Desarrollo Social de la Federación Latinoamericana de
Periodistas, FELAP; presidente fundador y vitalicio honorario de la Federación
de Asociaciones de Periodistas Mexicanos, FAPERMEX, Doctor Honoris Causa por la
Universidad Internacional, Académico de Número y director de Comunicación de la
Academia Nacional de Historia y Geografía, ANHG. Agradeceré sus comentarios y
críticas en teodororenteriaa@gmail.com
Nos escuchamos en las frecuencias en toda la República de Libertas Radio. Le
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