“'El primer bebé tratado con terapia génica personalizada'. El diario desde su lead o entrada nos explica que el protagonista es un bebé que gracias a la mencionada terapia ha salvado su vida".
OPINIÓN
COMENTARIO A TIEMPO
Por Teodoro Rentería
Arróyave
Miércoles 10 de diciembre de 2025
CUERNAVACA, MORELOS. Con el firme propósito, en el que nos
hemos empeñado, de difundir los adelantos de la ciencia sobre todo en el campo
de la medicina, tomo del diario “El País”, que a su vez lo captó de la famosa
revista Nature, el sorprendente caso del niño que salvó la vida en base a una
de las terapias más adelantadas de que se tenga noticia.
Por ello mismo, el artículo se titula: “El primer bebé
tratado con terapia génica personalizada”. El diario desde su lead o entrada nos
explica que el protagonista es un bebé que gracias a la mencionada terapia ha
salvado su vida.
La revista ‘Nature’ nos advierte el diario, elige a los 10
personajes que han marcado la investigación cada año, en este 2025, que se va,
destaca desde el primer tratado global contra pandemias hasta la científica que
fue despedida porque se resistió a las absurdas políticas de asistencia médica
del presidente Donald Trump.
La historia es esta: El bebé “K. J. Muldoon tenía seis meses
de vida cuando se convirtió en el primer bebé en recibir una terapia de edición
génica personalizada, CRISPR, es decir, diseñada exclusivamente para él. Nacido
en agosto de 2024 con una deficiencia ultra-rara que impedía a su cuerpo
procesar proteínas, el bebé acumulaba amoníaco tóxico en la sangre que amenazaba
con dañar su cerebro de forma irreversible.
Alrededor de la mitad de los bebés con esta condición muere.
Pero un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia logró algo sin precedentes:
en solo seis meses, crearon una terapia que corregía una única letra defectuosa
en su genoma. K. J. volvió a casa en junio.
La historia del bebé, según informa la Universidad de Piura
del Perú, a partir de este caso se ha abierto un campo nuevo en la medicina de
precisión que consiste en la creación de nuevas terapias genéticas
personalizadas que podrían ser efectivas para el tratamiento de otras
enfermedades raras. La ampliación de la gran noticia es del también colega
Jaime Millá Mur, publicada en Exaudi.
“Un grupo de investigadores de diferentes países, nos ilustra,
en lo que se puede calificar como un hecho sin precedentes, consiguió
desarrollar, en apenas seis meses, una terapia génica para un solo paciente: el
bebé de nombre K. J. Muldoon y salvar así su vida. Este tratamiento se basó en
una técnica llamada edición de bases y pudo corregir la mutación genética que
producía una grave enfermedad metabólica.
A partir de este caso se ha abierto un campo nuevo en la
medicina de precisión que consiste en la creación de nuevas terapias genéticas
personalizadas que podrían ser efectivas para el tratamiento de otras
enfermedades raras, incurables hasta el momento y, además, en tiempo récord.
El caso que originó todo lo describe así: La mutación CPS1
con la que nació K. J. impide que se produzca una enzima hepática necesaria
para eliminar el amoniaco. La acumulación de este producto en la sangre puede
acarrear daño cerebral e incluso la muerte.
El trasplante de hígado era hasta ahora el único tratamiento
conocido, pero no siempre posible. Sin embargo, Rebecca Ahrens-Nicklas del
Hospital Infantil de Filadelfia y Kiran Musunuru, cardiólogo de la Universidad
de Pensilvania, implementaron un nuevo método: una terapia génica personalizada
que corrigiera la mutación que aquejaba a K. J.
Para ello utilizaron el editor genético CRISPR-Cas9 en una
versión avanzada llamada editor de bases y, de esta forma, lograron modificar
una sola “letra” del ADN en el gen defectuoso. Ese pequeño cambio bastó para
restablecer la funcionalidad del gen y permitió que el organismo de K. J. produjera
la enzima CPS1 de forma normal.
El efecto ha sido asombroso. K. J. recibió la novedosa
terapia y sus niveles de amoniaco disminuyeron, al mismo tiempo que se
desarrollaba con normalidad y se pudo disminuir su medicación habitual.
Actualmente K. J. come alimentos sólidos, aprende a ponerse de pie y da sus
primeros pasos. Su madre, Nicole Aaron, resume emocionada: “Celebramos cada
pequeño avance; tiene un brillo que ilumina cualquier habitación”.
La misma estrategia en otros pacientes. El éxito obtenido en
el tratamiento de K. J. hizo que numerosas familias, cuyos integrantes están
aquejados de raras enfermedades, se pregunten si llegará pronto su oportunidad.
Los mismos profesionales de la salud que trataron a K. J.
proyectan un ensayo clínico en el que incluirán entre 5 y 15 participantes
afectados por mutaciones que impiden el normal procesamiento del amoniaco.
La característica de este nuevo trabajo es su similitud con
el anterior, ya que conservarán los mismos componentes del editor de bases y
sólo cambiarán el ARN guía, que lo dirige al lugar donde se encuentra la
mutación específica de cada persona.
Con este sistema se podrán brindar otros tratamientos
personalizados en menos tiempo (unos 3 a 4 meses) y a un menor costo. Por otro
lado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. (FDA) ha
resuelto dar por válidos, para los nuevos participantes, los datos de seguridad
correspondientes a la terapia génica aplicada a K. J. De esta manera se
disminuye el número de pruebas.
Saludamos a los médicos-investigadores, quienes con su
sabiduría siguen salvando vidas.
Periodista y escritor; presidente del Colegio Nacional de Licenciados
en Periodismo, CONALIPE; secretario de Desarrollo Social de la Federación
Latinoamericana de Periodistas, FELAP; presidente fundador y vitalicio
honorario de la Federación de Asociaciones de Periodistas Mexicanos, FAPERMEX,
Doctor Honoris Causa por la Universidad Internacional, Académico de Número y
director de Comunicación de la Academia Nacional de Historia y Geografía, ANHG.
Agradeceré sus comentarios y críticas en teodororenteriaa@gmail.com Nos
escuchamos en las frecuencias en toda la República de Libertas Radio. Le
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